Il Quotidiano di Trieste

Autorizzazione all’uso compassionevole concessa dalle autorità italiane, con il supporto del partner strategico di RedHill, Cosmo Pharmaceuticals N.V. (SIX: COPN)

In programma il trattamento di circa 160  pazienti con manifestazioni cliniche potenzialmente letali in tre dei maggiori ospedali dell’Italia settentrionale

Un programma per l’uso compassionevole di opaganib è in corso in Israele, dove è stato somministrato al primo paziente in un’importante struttura ospedaliera

Discussioni attualmente in corso negli Stati Uniti e in altri paesi

RedHill si prepara per un potenziale aumento della produzione di opaganib

TEL-AVIV, Israele e RALEIGH, N.C., April 08, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- RedHill Biopharma Ltd (Nasdaq: RDHL) (“RedHill” o “la Società”), una società biofarmaceutica specializzata nel trattamento di malattie gastrointestinali, ha annunciato oggi di aver ottenuto l’autorizzazione dell’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive e del Comitato Etico (CE) Centrale italiano per un programma di accesso allargato (EAP) che consente l’uso compassionevole immediato del suo farmaco sperimentale opaganib (Yeliva®, ABC294640) in Italia per i pazienti con infezione accertata da coronavirus (COVID-19) che presentano manifestazioni cliniche potenzialmente letali.

Si prevede che circa 160 pazienti saranno trattati in tre grandi strutture ospedaliere del nord Italia, attualmente uno dei maggiori epicentri della pandemia.

“Il programma di accesso allargato a opaganib approvato consente ai medici dei tre principali ospedali italiani di trattare i pazienti ad alto rischio di polmonite e quelli già affetti da polmonite, compresa la sindrome da distress respiratorio acuto, secondaria all’infezione da SARS-CoV-2”, ha affermato Mark L. Levitt, MD, Ph.D., direttore medico di RedHill. “RedHill sta lavorando diligentemente per valutare il potenziale di opaganib come trattamento per il COVID-19 per aiutare i pazienti di tutto il mondo che hanno urgente bisogno di un possibile trattamento. Vorrei ringraziare i nostri partner di Cosmo Pharmaceuticals per la loro enorme assistenza a sostegno del programma in Italia”.

Finora, un totale di 131 soggetti è stato trattato con opaganib in studi clinici di fase 1 e fase 2 in corso e conclusi in indicazioni oncologiche negli Stati Uniti, in studi farmacocinetici su volontari sani negli Stati Uniti e nelle richieste di accesso allargato approvate dalla FDA già esistenti da parte dei medici per singoli pazienti oncologici, valutando la sicurezza e la tollerabilità negli esseri umani sia negli Stati Uniti che in altri paesi.

Opaganib, una nuova entità chimica, è un inibitore selettivo di sfingosina chinasi-2 (SK2) proprietario, first-in-class, somministrato per via orale, ad attività antitumorale, antivirale e antinfiammatoria, per molteplici indicazioni oncologiche, infiammatorie e gastrointestinali. I dati preclinici hanno dimostrato attività sia antivirali che antinfiammatorie di opaganib, con il potenziale di ridurre i disturbi infiammatori polmonari, come la polmonite, e mitigare il danno fibrotico polmonare. Diversi studi preclinici precedenti supportano il ruolo potenziale della SK2 nel complesso di replicazione-trascrizione dei virus a RNA a singolo filamento a polarità positiva, simili al coronavirus, la cui inibizione potrebbe potenzialmente frenare la replicazione virale. Studi preclinici in vivo¹ hanno rilevato una riduzione dei tassi di mortalità dovuti all’infezione da virus dell’influenza e miglioramenti nelle lesioni polmonari indotte da Pseudomonas aeruginosa con l’utilizzo di opaganib.

RedHill e il suo partner strategico, Cosmo Pharmaceuticals, hanno convenuto che Cosmo diventerà in futuro il fornitore commerciale esclusivo o principale, a seguito della dimostrazione di risultati clinici positivi ottenuti con l’uso di opaganib, della negoziazione dei termini finali e dell’ottenimento delle necessarie autorizzazioni da parte delle autorità. Di conseguenza, le parti hanno avviato il processo di trasferimento delle tecnologie di produzione.

Per ulteriori informazioni sulla politica di accesso allargato di RedHill Biopharma, visitare il sito: www.redhillbio.com/expandedaccess.

Negli Stati Uniti e in altri paesi sono ancora in corso discussioni.

Opaganib è stato sottoposto a uno studio clinico di fase 1 su pazienti con tumori solidi in stadio avanzato ed è attualmente in fase di sperimentazione, singolarmente e in associazione con idrossiclorochina, in uno studio di fase 1/2a sul colangiocarcinoma (cancro del dotto biliare) in stadio avanzato e in uno studio di fase 2 sul cancro alla prostata.

Lo sviluppo di opaganib è stato sostenuto da sovvenzioni e contratti assegnati ad Apogee Biotechnology Corp. con sede negli Stati Uniti con agenzie governative federali e statali degli Stati Uniti, tra cui il US National Cancer Institute (NCI), il U.S. Department of Health and Human Services's Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), il Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti e l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA.

Informazioni su Opaganib (ABC294640, Yeliva^®)

Opaganib, una nuova entità chimica, è un inibitore selettivo di sfingosina chinasi-2 (SK2) proprietario, first-in-class, somministrato per via orale, ad attività antitumorale, antivirale e antinfiammatoria, per molteplici indicazioni oncologiche, infiammatorie e gastrointestinali. Con l’inibizione della SK2, opaganib blocca la sintesi di sfingosina 1-fosfato (S1P), una molecola di segnalazione lipidica che agevola la crescita del cancro e l’infiammazione patologica. Inibendo la SK2, opaganib blocca potenzialmente il complesso della replicazione virale e l'infiammazione patologica. Opaganib è stato originariamente sviluppato da Apogee Biotechnology Corp. con sede negli Stati Uniti e ha completato con successo numerosi studi preclinici in ambito oncologico, infiammatorio, gastrointestinale e sui modelli di radioprotezione, nonché uno studio clinico di fase 1 su pazienti oncologici con tumori solidi in stadio avanzato. Opaganib ha ricevuto la designazione di Orphan Drug (farmaco orfano) dalla FDA statunitense per il trattamento del colangiocarcinoma. Lo sviluppo di opaganib è stato sostenuto da sovvenzioni e contratti assegnati ad Apogee Biotechnology Corp. da parte di agenzie governative federali e statali degli Stati Uniti, tra cui NCI, BARDA, il Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti e l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA.

Informazioni su RedHill Biopharma  
RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) è un'azienda biofarmaceutica specializzata nel trattamento di malattie gastrointestinali. RedHill promuove i farmaci per l’apparato gastrointestinale Movantik^® per la costipazione indotta da oppioidi negli adulti², Talicia^® per il trattamento delle infezioni da Helicobacter pylori (H. pylori) negli adulti³ e Aemcolo^® per il trattamento della diarrea del viaggiatore negli adulti⁴. I principali programmi di sviluppo clinico in fase avanzata di RedHill: : (I) RHB-104, con risultati positivi da un primo studio di fase 3 per il morbo di Crohn; (ii) RHB-204, con uno studio pivotale pianificato di fase 3 per le infezioni polmonari da micobatteri non tubercolari (NTM); (iii) RHB-102 (Bekinda^®), con risultati positivi ottenuti da uno studio di fase 3 per gastroenterite e gastrite acute e risultati positivi da uno studio di fase 2 per la sindrome dell’intestino irritabile associata a diarrea (IBS-D); (iv) Opaganib (Yeliva^®), inibitore selettivo di SK2 first-in-class, per molteplici indicazioni oncologiche, infiammatorie e gastrointestinali, con uno studio di fase 1/2a in corso per il colangiocarcinoma; (v) RHB-106, una preparazione intestinale incapsulata, e (vi) RHB-107, un inibitore di serina proteasi di fase 2 first-in-class per il cancro e le malattie infiammatorie gastrointestinali. Ulteriori informazioni sulla Società sono disponibili sul sito www.redhillbio.com.

Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali informazioni possono essere precedute dalle parole “intende”, “può”, “vuole”, “pianifica”, “si aspetta”, “anticipa”, “progetta”, “prevede”, “stima”, “mira”, “ritiene”, “spera”, “potenziale” o parole con significato simile. Le dichiarazioni previsionali si basano su determinate ipotesi e sono soggette a diversi rischi e incertezze noti e non noti, molti dei quali esulano dal controllo della Società e non possono essere previsti o quantificati, e di conseguenza i risultati effettivi potrebbero differire significativamente da quelli espressi o suggeriti da tali dichiarazioni. Tali rischi e incertezze includono, senza limitazione, i rischi di sviluppo legati alle scoperte nella fase iniziale per una malattia ancora poco compresa, inclusa la difficoltà di valutare l’efficacia di opaganib per il trattamento del COVID-19, se del caso; una forte concorrenza da parte di altre società che sviluppano potenziali trattamenti e vaccini per il COVID-19; l’effetto di una potenziale insorgenza di effetti indesiderati gravi legati al trattamento del COVID-19 nell’ambito di un programma per l’uso compassionevole, nonché rischi e incertezze associati a (i) l’avvio, le tempistiche, i progressi e i risultati delle attività di ricerca, produzione, studi preclinici, sperimentazioni cliniche e altri tentativi di sviluppo di candidati terapeutici da parte della Società, nonché le tempistiche per il lancio dei suoi prodotti commerciali e di quelli che potrebbe acquisire o sviluppare in futuro; (ii) la capacità della Società di far avanzare i propri candidati terapeutici alla fase di sperimentazione clinica o di completare con successo i propri studi preclinici o le proprie sperimentazioni cliniche o di sviluppare test diagnostici di accompagnamento commerciali per il rilevamento del MAP; (iii) l’entità, il numero e il tipo di studi aggiuntivi che la Società può essere tenuta a condurre e l’ottenimento da parte della Società dell’approvazione delle autorità per i suoi candidati terapeutici, nonché le tempistiche per altra documentazione normativa, approvazioni e feedback; (iv) la produzione, lo sviluppo clinico, la commercializzazione e l’accettazione sul mercato dei candidati terapeutici della Società e di Talicia^®; (v) la capacità della Società di commercializzare e promuovere con successo Talicia^®, Aemcolo^® e Movantik^®; (vi) la capacità della Società di stabilire e mantenere collaborazioni aziendali; (vii) la capacità della Società di acquisire prodotti approvati per il commercio negli Stati Uniti che raggiungono il successo commerciale e creano le proprie capacità di marketing e commercializzazione; (viii) l’interpretazione delle proprietà e delle caratteristiche dei candidati terapeutici della Società e dei risultati ottenuti con i candidati terapeutici nella ricerca, negli studi preclinici o nelle sperimentazioni cliniche; (ix) l’attuazione del modello di business, dei piani strategici per l’attività e dei suoi candidati terapeutici; (x) la misura della tutela che la Società è in grado di fornire e mantenere per i diritti di proprietà intellettuale a copertura dei suoi candidati terapeutici e la sua capacità di gestire l’attività senza violare i diritti di proprietà intellettuale di terzi; (xi) l’inadempienza agli obblighi nei confronti della Società delle parti da cui essa prende in licenza la proprietà intellettuale; (xii) le stime delle spese, dei ricavi futuri, dei requisiti patrimoniali e delle necessità di ulteriori finanziamenti da parte della Società; (xiii) le conseguenze di eventuali effetti indesiderati subiti dai pazienti a seguito dell’utilizzo di farmaci sperimentali nell’ambito del programma di accesso allargato della Società; (xiv) la concorrenza da parte di altre società e tecnologie nel settore della Società; e (xv) la data di assunzione e di inizio del lavoro degli esecutivi. Informazioni più dettagliate sulla Società e sui fattori di rischio che possono influenzare la resa di dichiarazioni previsionali sono riportate nei documenti della Società presso la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusa la Relazione annuale della Società sul modulo 20-F depositata presso la SEC il 4 marzo 2020. Tutte le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa sono da considerarsi attuali unicamente alla data del presente comunicato. La Società non si assume alcun obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale scritta o verbale a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altre motivazioni, se non nel caso in cui venga richiesto dalla legge.

NOTE: This press release, provided for convenience purposes, is a translated version of the official press release published by the Company in the English language.

¹ Xia C. et al. Transient inhibition of sphingosine kinases confers protection to influenza A virus infected mice. Ricerca antivirale. Ottobre 2018; 158:171-177. Ebenezer DL et al. Pseudomonas aeruginosa stimulates nuclear sphingosine-1-phosphate generation and epigenetic regulation of lung inflammatory injury. Torace. Giugno 2019; 74(6):579-591.

² Informazioni complete sulla prescrizione di Movantik® (naloxegol) sono disponibili sul sito: www.Movantik.com.          

³ Informazioni complete sulla prescrizione di Talicia^® (omeprazolo magnesio, amoxicillina e rifabutina) sono disponibili sul sito: www.Talicia.com.

⁴ Informazioni complete sulla prescrizione di Aemcolo^® (rifamicina) sono disponibili sul sito: www.Aemcolo.com.